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GABA受体别构调节剂获优先审评资格 显著降低癫痫发作频率


近日,Marinus Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA已经授予其GABAA受体阳性别构调节剂ganaxolone的新药申请(NDA)优先审评资格,治疗与CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作。该申请的PDUFA目标日期定为2022年3月20日。

来源:药明康德 

 

近日,Marinus Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA已经授予其GABAA受体阳性别构调节剂ganaxolone的新药申请(NDA)优先审评资格,治疗与CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作。该申请的PDUFA目标日期定为2022年3月20日。

本次新药申请基于一项3期临床试验的数据支持,共入组101例患者。在治疗第28天时,试验达到了主要终点,ganaxolone组患者主要运动癫痫发作频率的中位降低幅度为30.7%(p=0.0036),安慰剂组为降低6.9%。在开放标签扩展研究中,接受ganaxolone治疗至少12个月的患者(n=48),主要运动癫痫发作频率中位降低幅度为49.6%。

安全性上,该3期试验中,ganaxolone通常耐受良好,并显示与既往临床试验一致的安全性特征,最常见的不良事件为嗜睡。

CDKL5缺乏症是一类严重且罕见的遗传疾病,由位于X染色体上的细胞周期蛋白依赖性激酶样5(CDKL5)基因突变引起。该疾病具有难以控制的癫痫发作和重度神经发育障碍等特征,目前尚无获批疗法。

Ganaxolone是一款靶向GABAA受体的在研阳性别构调节剂,具有静脉注射和口服两种给药方式。GABA是中枢神经抑制性神经递质之一,与焦虑、紧张、抑郁等情绪变化有关。Ganaxolone作用于神经元突触和突触外GABAA受体,达到抗癫痫和抗焦虑活性的效用。Ganaxolone分别于2017年6月和2020年7月获得治疗CDKL5缺乏性疾病的孤儿药资格和罕见儿科疾病(RPD)资格。

参考资料:

[1] Marinus Pharmaceuticals Announces FDA Acceptance for Filing and Priority Review of New Drug Application for Ganaxolone in CDKL5 Deficiency Disorder. Retrieved September 24, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210920005273/en

(原文有删减)