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诺华Zolgensma扩产受到FDA阻碍 罗氏/渤健或能受益

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【摘要】:
借助最新动物安全数据,诺华原计划于2021年完成向美国FDA提交Zolgensma新剂型的上市申请,以期将其基因疗法扩大至更大年龄的脊髓性肌萎缩症患者。但现在看来,这个希望已经破灭,动物实验远远不够。”

来源: 新浪医药新闻 

 

编译:柯柯

“——借助最新动物安全数据,诺华原计划于2021年完成向美国FDA提交Zolgensma新剂型的上市申请,以期将其基因疗法扩大至更大年龄的脊髓性肌萎缩症患者。但现在看来,这个希望已经破灭,动物实验远远不够。”

诺华9月23日发布声明表示,近日收到美国FDA的反馈信息,FDA表示无法接受基于静脉注射(IV)剂型的1/2期临床试验数据的进行申请,并建议AVXS-101 IT剂型进行一项关键的3期验证性研究,以补充现有的强有力的数据,进一步支持监管提交。

 

 

此前FDA批准的Zolgensma IV剂型可以用于2岁以下的儿童,而诺华希望新的IT注射剂型能将适应症扩展至5岁以下的患儿,并能在2021年完成上市申请,然而FDA的最新建议至少会把申请时间推迟到2023年。

2019年秋季,Zolgensma IT剂型在FDA审查的道路上已经遇到了坎坷。临床前测试显示,该剂型与脊髓炎症和神经元细胞变性的安全问题有关,随后FDA停止了该药物剂型1/2期临床试验大剂量组的注册工作。

诺华首席执行官Vas Narasimhan在7月份的一次电话会议上表示,诺华进行了为期一年的动物(猴子)实验,以便“我们能够拥有尽可能好的数据”来支持2021年的审批申请。事实证明,按照FDA的标准,这些额外的动物安全数据是不够的。

诺华在最新声明中表示,对其基因治疗的总体风险仍有信心,并认为这不会影响已上市的Zolgensma产品,将继续推进该药品的监管申请和IV剂型临床研究。而且据了解,诺华针对SMA的研发不仅限于基因治疗,还包括Branapam(LMI070),这是一种口服的、每周一次的RNA剪接调节剂,目前正在开发中。

FDA的反馈明确了AVXS-101 IT剂型的注册路径。诺华表示,试验设计和其他细节正在评估中,在与监管机构进一步讨论后,未来将提供诺华SMA整体临床开发计划的全面更新。同时该公司指出,FDA要求进行额外的临床研究,这与AVXS-101 IT剂型的部分临床研究暂停无关,在FDA解除暂停之前,新的研究不会在美国启动。但其它没有具体说明验证性研究的潜在设计或长度。

 

 

Jefferies分析师Peter Welford给出的最新分析显示,上市延迟对诺华来说是一个明显的挫折;在预估中,Zolgensma全球最高销售为28亿美元,其中IT剂型占据了10亿美元的份额。此外,美国FDA将Zolgensma新剂型推迟上市的反馈对该疗法的两大竞争对手渤健Spinraza和罗氏新获批的Evrysdi来说可谓是一个好消息。这两种产品都是获批用于跨年龄段和SMA亚型患者的。

SVB Leerink分析师Mani Foroohar最近预测,Evrysdi可能会从Spinraza的市场中抢走有一定意义的份额,因为Spinraza的标签很广,口服方便,价格低廉。至于Zolgensma,一次性基因治疗的治愈潜力如果得到了目标患者群体的认可,很大可能会吸引一些患者不选择那些缓慢的治疗方案。

现在,随着Zolgensma对5岁以下患儿应用的推迟,Spinraza有了更大的市场空间,也有更好的机会关注来自Evrysdi的竞争,因为罗氏在市场上建立Evrysdi的地位还有更长的路要走。但是在上周的一次投资者活动中,罗氏制药全球产品策略主管Teresa Graham表示,约三分之二的Evrysdi患者曾有Spinraza或Zolgensma的治疗经验。Evrysdi已经找到了了市场。分析师Welford目前预计,Evrysdi的销售峰值将达到24亿美元。

参考来源:

1.Novartis Provides Update on AVXS-101 Intrathecal Clinical Development Program

2.Novartis' Zolgensma expansion hits FDA roadblock, giving Biogen and Roche a reprieve