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2010年全球TOP15生物技术初创公司回顾(上):十年变迁 命途多舛

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【摘要】:
近日,FierceBiotech回顾了2010年Fierce 15公司的命运,来观察过去10年间这些公司经历的变化,以及其创新思想是否经得起时间的考验。

 

来源: 新浪医药新闻

编译/newborn

近日,FierceBiotech回顾了2010年Fierce 15公司的命运,来观察过去10年间这些公司经历的变化,以及其创新思想是否经得起时间的考验。

在2010年Fierce 15公司中,有8家已经被收购或并购,值得注意的是,其中一半涉及BMS/新基,另有6家仍在独立经营,只有1家已停业。这是一项相当好的成绩,特别是15家公司中有6家不仅经受住了岁月的考验,而且成功推动一款候选药物顺利通过研发进入市场。

以下为新浪医药特别编译整理的2010年Fierce 15公司(1-7)的命运回顾。

1、Acceleron Pharma

总部:马萨诸塞州剑桥

成立时间:2003年

首席执行官:Habib Dable

十年前,Acceleron作为一家新兴生物技术公司已经进入了快速发展阶段。该公司与Shire(现在是武田的一部分)和新基(现在是BMS的一部分)建立了几个大的合作伙伴关系,其治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物ACE-031正在进行中期开发。骨质疏松、贫血和癌症项目也已启动早期项目。

2013年,该公司进行了一次大规模IPO,为推进其药物组合的临床试验提供了资金,所有这些药物都调节转化生长因子β(TGF-β)蛋白超家族。

现在该公司已经与BMS合作推出了首款商业化产品红细胞成熟剂Reblozyl(luspatercept,前称ACE-536),该药已获美国FDA批准2个适应症:(1)用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者,治疗贫血;(2)用于低危骨髓增生异常综合征(MDS)成人患者,治疗贫血。今年6月,该药在欧盟获批相同的适应症。

Reblozyl是2010年Acceleron公司管线中的2个幸存者之一,另一个药物sotatercept (ACE-011)治疗地中海贫血失败,但仍在临床测试中治疗肺动脉高压(PAH),并在今年早些时候的2期试验中达到了目标,治疗PAH的3期注册试验将于2020年底前开始。

该公司旗下肌生成抑制素抑制剂ACE-031在DMD试验中失败。另外,其后续药物ACE-083在面肩肱型肌营养不良症和Charcot-Marie-Tooth(CMT)病方面也没有达标,最终在今年被放弃。另一个2010年的项目dalantercept(ACE-041)在2017年结束,此前该药在2期肾癌试验中失败。

随着来自Reblozyl的收入开始增加,以及另一款药物进入后期开发阶段,Acceleron在2010年Fierce 15公司成功佼佼者中稳居榜首。尽管受到COVID-19危机的拖累,该公司第二季度从Reblozyl的5500万美元销售额中获得了1100万美元的版税收入,并且在EMA批准该药物后,从合作伙伴那里获得了2500万美元的里程碑付款。

2、Adimab

总部:新罕布什尔州黎巴嫩市

成立时间:2007年

首席执行官:Tillman Gerngros

早在2010年,Adimab已达成几个基于其抗体药物发现技术的联盟,而且在这期间,该公司做了很多正确的事情。截至几个月前,该公司已与超过75家制药和生物技术公司合作,产生340多个治疗项目,其中40个已进入临床试验。

Adimab没有开发自己的抗体药物,而是将其基于酵母细胞的表达平台用于为客户发现和优化抗体,包括双特异性抗体药物。GSK、渤健、诺和诺德、默沙东、礼来和武田都在使用Adimab的研发技术,而这些技术的抗体项目中约有三分之二是从这些“平台转移”交易中获得的,这些交易通常需要预付费用、任何未来产品销售的里程碑付款和版税。

由于新药研发项目的退出率很高,成功的最好标志就是产品获得批准,而Adimab就在去年取得了成功,当时合作伙伴信达生物抗PD-1疗法Tyvyt(sintilimab,信迪利单抗)在中国获得批准。最近,礼来与信达生物达成一项价值10亿美元的协议,在美国和其他地方开发Tyvyt。

今年Adimab又一个重要的里程碑是该公司拆分出了Adagio Therapeutics,利用Adimab的平台开发自己的药物组合。目前,Adagio正在研发能够抵御冠状病毒的抗体,包括新型冠状病毒SARS-CoV-2,这是一种导致COVID-19大流行的病毒。

Adimab自成立以来一直处于私人持有,到2015年,经过一系列后期风投融资,其价值已达到10亿美元。该公司无疑是2010年Fierce 15中的又一个佼佼者。

3、Alder Biopharmaceuticals

总部:华盛顿州博索尔

成立:2004年

首席执行官:n/a

Alder在2010年仍处于起步阶段,尽管该公司刚刚与BMS签署了一份价值10亿美元的合同,但该公司的发展势头正在不断增强。

在2019年时该公司被灵北制药收购,并将其更名为Lundbeck Seattle生物制药公司,这笔20亿美元的收购交易源于对偏头痛治疗药物eptinezumab的竞购战。在2010年时,eptinezumab甚至还没有出现在人们的视线中。

Eptinezumab现在被美国FDA批准以商品名Vyepti上市,这给了灵北一个在CGRP抑制剂偏头痛预防市场上抢占一席之地的机会,与安进/诺华、礼来、梯瓦等公司的药物抗衡。去年,安进和诺华Aimovig创造了3.06亿美元的销售额,而礼来Emgality和梯瓦Ajovy分别为1.62亿美元和9300万美元。这3款竞争产品均为皮下注射药物,而Vyepti是静脉注射药物,每3个月注射一次。而且,据Alder称,Vyepti可以更快起效,且竞争产品需要每月注射一次。

对灵北来说,Vyepti符合其将重点放在更广泛的中枢神经系统疾病的战略目标,而不仅仅是抑郁症和精神病(如精神分裂症)核心领域,这将使其销售产品多样化。

不过,这笔交易并不完全是为了Vyepti。Alder在去年开始了垂体腺苷酸环化酶激活多肽(PACAP)抑制剂ALD1910的临床试验,它有可能成为一种避开拥挤的CGRP类别的偏头痛预防药物。也有传言说,Alder将成为灵北的抗体研发活动枢纽,利用其酵母方法进行制造生产。

Alder在2010年的顶级资产是一款与BMS合作治疗类风湿性关节炎的IL-6抑制剂clazakizumab(ALD518)。不过,在百时美施贵宝2014年进行投资组合优先化后,clazakizumab重新回到了Alder手中。但几年后,加拿大初创公司Vitaeris买进clazakizumab,改变药物用途用于防止移植病人的排斥反应。在6月达成收购协议后,Vitaeris和clazakizumab现在成为了杰特贝林(CSL Behring)的一部分。

4、Amira Pharmaceuticals

总部:圣地亚哥

成立时间:2005年

首席执行官:n/a

在进入Fierce 15榜单之后的几个月,Amira公司就被BMS以3.25亿美元的预付现金和1.5亿美元的额外里程碑付款收购。这是2010年Fierce 15榜单中的第二个最终落入大型制药公司手中的赢家。

Amira曾与默沙东合作,并在重磅哮喘药物Singulair(montelukast)上取得了巨大成功。

Amira吸引BMS的主要资产是一种用于治疗特发性肺纤维化(IPF)和系统性硬化症(SSc)的小分子药物AM152,该药靶向LPA1受体,并被更名为BMS-986020。去年,由于肝胆毒性,该药治疗IPF以及银屑病的项目被放弃。

BMS还获得了一款临床前自分泌运动因子(autotaxin)项目,该项目被认为可能有助于治疗神经病理性疼痛和癌症转移,但该项目并未出现在该公司的管线名单中。

2008年,Amira还与GSK达成了4.25亿美元合作,开发以5-脂氧合酶激活蛋白(FLAP)抑制剂AM103(GSK 2190914)为首的呼吸和心血管疾病候选药物。不过,与同类别的其他药物一样,该药物似乎也被搁置在了一边。所以说,Amira目前的境况不佳。

5、Anchor Therapeutics

总部:马萨诸塞州剑桥

成立时间:2008年

首席执行官:n/a

Anchor在2010年看起来将大有作为。该公司拥有一项专注于G蛋白偶联受体(GPCR)的技术,这是药物开发领域一个熟悉而富有成效的目标。

该公司从风险投资方那里筹集了3000万美元,还与诺华和强生签署了首批合作伙伴关系,分别价值2亿美元和4.8亿美元。Anchor的前景在于其pepducin平台,该平台利用短的合成肽结合在疏水性脂质上,与靶向和调控GPCR信号的大多数小分子相比,能更好地渗透到细胞内膜上的受体靶标。

该公司先导项目靶向CXCR4受体,有潜力吸引干细胞来帮助愈合骨骼和心血管损伤。该公司曾经的首席执行官Frederick Jones曾一度把这个平台比作单克隆抗体和RNA干扰革命的开创性技术。

然而,该公司的后续项目似乎都没有超过临床前开发阶段。Anchor在2013年已停止更新网站,现在被认为已经不复存在。

6、Avila Therapeutics

总部:马萨诸塞州沃尔瑟姆

成立时间:2007年

首席执行官:n/a

Avila Therapeutics是一家计算化学领域的专家,其工作重心是使药物与蛋白质靶点的结合更紧密。

在2010年,Avila就已经在为源于其联合创始人Juswinder Singh开发的Avilomics平台产生的广泛靶点开发药物。这使得其候选药物具有高度的选择性,并且避免了脱靶活性,与可逆的非共价药物相比,共价抑制剂是一个长期关注的问题。

该公司与Clovis签订了一份价值2.09亿美元的非小细胞肺癌EGFR抑制剂合作协议,与诺华Option Fund和白血病和淋巴瘤协会签订了2亿美元以上的协议,包括用于治疗B细胞癌的BTK抑制剂AVL-292,以及早期开发阶段的丙型肝炎候选药物。

不到两年后,Avila的平台吸引了新基(现在是BMS的一部分)以9.25亿美元的收购。这项收购是围绕着AVL-292进行的,它已经进入了1期测试,但其中3.8亿美元款项与来自Avilomics平台的其他候选产品挂钩。

AVL-292在新基更名为CC-292,也被称为spebrutinib,进入了类风湿关节炎的2期测试和慢性淋巴细胞白血病的1期测试,目标是追赶艾伯维和强生的重磅药物Imbruvica(ibrutinib)。

新基对其潜在的类风湿关节炎和其他自身免疫适应症更感兴趣,这是可以理解的,但在2a期试验中得出令人失望的结果后,该药被搁置了,并且没有出现在BMS的管线名单中。与此同时,其他BTK抑制剂在自身免疫性疾病方面取得了一定进展,默克拥有一个后期项目,尽管数据参差不齐,但该公司正在多发性硬化症中测试evobrutinib。

7、Catabasis Pharmaceuticals

总部:马萨诸塞州剑桥

成立时间:2008年

首席执行官:Jill Milne

Catabasic拥有非常新的前景,当被列入2010年Fierce 15榜单时,刚刚在第一轮融资中筹集了近4000万美元的资金。尽管经历了起伏,但该公司现在正在等待首个注册研究的结果,并期待明年向FDA提交申请。

与这份榜单上一直保持独立的其他公司不同,Catabasis的领先项目在随后的十年中一直保持不变。

其小分子NF-κB抑制剂edasalonexent(CAT-1004)是Catabasis在2011年作为肌肉消耗性疾病杜氏肌营养不良症(DMD)候选药物进入临床试验的第一个药物,目前正在等待3期PolarisDMD试验的结果,该试验将于2020年底前完成。

2018年,Catabasic公司解雇了21名员工,占其员工总数的42%,原因是:在一项中期试验失败后,该公司放弃了治疗高胆固醇的候选药物SREBP抑制剂CAT-2054。不久之后,edasalonexent的2期临床MoveDMD数据显示,在31例DMD患者中,该药在改善小腿肌肉力量方面未能击败安慰剂,对其股价造成了严重破坏。

从那之后,这项研究的一项开放标签扩展的额外结果表明,肌肉功能得到了保留,身体功能获得了其他受益,同时肌肉损伤的生物标志物也有所改善。但在Polaris DMD临床试验数据获得之前,该项目仍然具有相当高的风险。Wedbush Morgan分析师认为,这种首创的药物在2025年的销售额可能达到5亿美元。

与此同时,Catabasic公司也在研究edasalonexent与Exondys 51在DMD中的联合应用,以及开发NF-kB抑制剂治疗弗里德里希共济失调(Friedreich’s ataxia)、肌萎缩侧索硬化症(ALS)和囊性纤维化(CF),这可能会给公司带来一些上行空间。

参考来源:Where are they now? Tracking down 2010’s Fierce 15