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爆冷! 基石药业首个申报上市新药全球Ⅲ期临床折戟

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【摘要】:
作为Blueprint公司和基石药业的核心产品之一,按照Avapritinib原定的开发计划,Blueprint公司将致力于推动这款创新药物在全球范围内的上市进程,然而,Ⅲ期临床试验VOYAGER结果爆冷,Blueprint公司股价随即大跌,更为严重的是,这款药物原定的上市计划基本上就凉了。

近日,基石药业与Blueprint合作开发的胃肠道间质瘤(GIST)治疗新药Avapritinib 全球Ⅲ期临床数据公布,结果大爆冷,令人意外。

 

曾被寄予厚望的潜在明星药物

 

Avapritinib 是一款由Blueprint 公司开发口服强效选择性的KIT 和 PDGFRA 抑制剂,曾获得FDA授予的突破性疗法、快速审评及孤儿药多重资格认定。

 

2020年1月,Avapritinib经FDA批准上市,用于携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者治疗,成为目前首个且唯一在美国上市的、针对PDGFRA外显子18突变治疗的精准靶向药。同时,Blueprint 公司已向FMA和EMA递交用于治疗无论之前是否受过治疗的、携带PDGFRα外显子18突变的胃肠道间质瘤(GIST)和四线GIST上市申请。

 

2018年6月,基石药业与 Blueprint 达成合作,获得了 Avapritinib 在大中华区的独家开发和商业化授权。2020年4月,基石药业国内提交了Avapritinib的上市申请,涉及到两项适应症:治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者,以及四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。值得一提的是,这是基石药业首个获NMPA受理的新药上市申请,标志着公司向商业化转型迈出重要一步。

 

在VOYAGER Ⅲ期临床试验结果公布之前,Avapritinib是全球同类首款候选药物,被寄予了成为明星药物的厚望。

 

 

开发有风险 结果爆冷的Ⅲ期临床试验VOYAGER

 

VOYAGER是一项全球开放性、随机的Ⅲ期临床试验,旨在评价Avapritinib(N=240)与瑞戈非尼(N=236)治疗三线或四线GIST的疗效和安全性,Avapritinib组患者给与每天一次300毫克给药,瑞戈非尼组患者给与每天一次160毫克给药,主要的临床终点为无进展生存期(PFS)。

 

试验涉及到美国、加拿大、欧盟、澳大利亚及中国在内的多个地点,其中中国区有70例患者。统计数据显示,Avapritinib组的总体有效率为17%,显著优于瑞戈非尼组(7%);然而,有效率的优势并未转化为患者无进展生存期(PFS)的优势:Avapritinib组的无进展生存期(PFS)为4.2个月,瑞戈非尼组的无进展生存期(PFS)为5.6个月,PFS中位数的差异无统计学意义。

 

作为一款曾被寄予厚望的潜在明星药物,这个结果令人意外,VOYAGER Ⅲ期临床试验结果爆冷。

 

原定的上市计划要凉?

 

作为Blueprint公司和基石药业的核心产品之一,按照Avapritinib原定的开发计划,Blueprint公司将致力于推动这款创新药物在全球范围内的上市进程,然而,Ⅲ期临床试验VOYAGER结果爆冷,Blueprint公司股价随即大跌,更为严重的是,这款药物原定的上市计划基本上就凉了。

 

按照Blueprint公司官方发布的公告,基于当前VOYAGER临床试验数据,除了保持Avapritinib用于PDGFRA外显子18突变GIST的治疗之外,Blueprint公司将停止Avapritinib在胃肠道间质瘤(GIST)治疗领域中的进一步开发活动。

 

 

竞品的机会

 

在GIST治疗领域,由Deciphera公司研发的Ripretinib是Avapritinib的竞品。这款药物是一种口服激酶开关调控抑制剂,拟用于治疗由KIT或PDGFRα基因驱动的胃肠道间质瘤(GIST)和其他实体肿瘤。

 

2019年6月,再鼎医药与Deciphera公司达成独家授权协议,获得了Ripretinib在大中华区(中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾)的开发和商业化权益。

 

2020年2月,Ripretinib的新药上市申请(NDA)获得了FDA授予的优先审查,是胃肠道间质瘤(GIST)治疗领域的潜在精准疗法,拟用于晚期GIST四线或以上治疗。

 

值得一提的是,在Ripretinib之前,Avapritinib已经成为全球第一个被批准用于GIST的精准疗法,也是唯一一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。不过,此次Avapritinib在Ⅲ期临床试验VOYAGER中结果爆冷,给Ripretinib带来了新的机会,后者有望成为晚期GIST四线治疗的新标准。

 

 

文丨小药丸

来源 | CPhI制药在线