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BridgeBio在研产品encaleret在ADH1临床2b期试验获积极结果


BridgeBio Pharma近日宣布其在研产品encaleret在1型常染色体显性低钙血症(ADH1)病患上临床2b期试验的积极结果。此结果也在2022年内分泌学会(ENDO)年会上发布。

来源:药明康德 

 

BridgeBio Pharma近日宣布其在研产品encaleret在1型常染色体显性低钙血症(ADH1)病患上临床2b期试验的积极结果。此结果也在2022年内分泌学会(ENDO)年会上发布。

ADH1是一种罕见的遗传性甲状旁腺功能减退疾病,是由于患者体内表达钙敏感受体(CaSR)的CASR基因显性突变所造成。患者一生会有高尿钙、低血钙的情形,这会导致抽搐、心率不齐、肌肉抽筋、呼吸困难等严重结果。目前控制ADH1的标准方法是帮病患补充钙与活性维生素D,但此举成效不足,有时甚至会加重患者高尿钙的情形,进而导致肾脏方面的副作用。

Encaleret是一种在研口服小分子药物,可以选择性地拮抗钙敏感受体。目前encaleret已获得美国FDA的快速通道资格,以及美国FDA与欧盟的孤儿药资格。

Encaleret分子结构式(图片来源:PubChem)

在这项临床2b期的开放标签、剂量探索试验当中,有13位带有9种独特CASR变异的成人病患入组。病患在接受encaleret治疗前会停止口服钙与维生素D补剂。

研究人员发现encaleret可以帮助快速且持久地维持正常矿物质平衡,在治疗的第5天开始持续24周,病人的平均血钙值、尿钙值以及血液内的血清甲状旁腺激素(PTH)的平均值都维持在正常范围。在试验过程中也没有发现严重的不良反应。在接受encaleret治疗的第24周,有92%(12/13)的病患可以在没有在饮食外补充钙与维生素D的情形下,达到稳定正常血钙浓度。而在77%(10/13)的病患则观察到正常尿钙排出的现象。目前BridgeBio已经与美国FDA完成所有临床2期试验相关的互动,预计在2022年开始临床3期的关键试验。在接下来的临床3期试验预计会以血钙值与尿钙值为复合主要终点,比较标准治疗组与encaleret疗法组的病患的结果。

参考资料:

[1] BridgeBio Pharma Shares Positive Phase 2b Data and Announces Pivotal Study Design for Phase 3 Trial of Encaleret in Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1 (ADH1). Retrieved June 14, 2022 from https://bridgebio.com/news/bridgebio-pharma-shares-positive-phase-2b-data-and-announces-pivotal-study-design-for-phase-3-trial-of-encaleret-in-autosomal-dominant-hypocalcemia-type-1-adh1/

原标题:92%患者获得缓解,创新疗法靶向代谢疾病根源