北京时代方略

总生存期翻倍!一线精准疗法组合达到3期临床终点


日前,第一三共(Daiichi Sankyo)公布了FLT3抑制剂quizartinib治疗携带FLT3-ITD突变的急性髓系白血病(AML)患者的3期临床试验结果。与标准治疗对照相比,接受quizartinib联合标准诱导和巩固化疗治疗,然后继续接受quizartinib单药治疗患者的中位总生存期达到31.9个月,是对照组(15.1个月)的两倍以上。

来源:药明康德 

 

日前,第一三共(Daiichi Sankyo)公布了FLT3抑制剂quizartinib治疗携带FLT3-ITD突变的急性髓系白血病(AML)患者的3期临床试验结果。与标准治疗对照相比,接受quizartinib联合标准诱导和巩固化疗治疗,然后继续接受quizartinib单药治疗患者的中位总生存期达到31.9个月,是对照组(15.1个月)的两倍以上。

AML是成人中最常见的白血病之一,约占所有病例的三分之一。作为一种进展迅速的血液和骨髓癌症,AML患者癌变白细胞迅速增长,它们不但不能行使正常功能,而且影响正常血细胞的生成。AML患者的5年生存率是所有白血病类型中最低的,其中FLT3-ITD突变患者的预后尤其不良。

FLT3是一种跨膜受体酪氨酸激酶蛋白,通常由造血干细胞表达,通过各种信号通路促进细胞的生存、生长与分化,在细胞发育中发挥重要作用。FLT3基因突变是AML患者中最常见的基因变异。FLT3-ITD是最常见的FLT3基因突变,出现在大约四分之一的AML患者中。

Quizartinib是一款口服FLT3抑制剂。它已经获得FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格,并已在日本获批。

▲Quizartinib分子结构式(图片来源:Ed (Edgar181), Public domain, via Wikimedia Commons)

试验结果显示,quizartinib与标准化疗相比,在新确诊的FLT3-ITD阳性患者中,将死亡风险降低22.4%(HR=0.776,[95% CI: 0.615-0.979;p=0.0324)。中位随访时间为39.2个月时,quizartinib组中位总生存期为31.9月,对照组为15.1个月。

“我们很高兴看到quizartinib提供显著生存获益,我们的目标是利用创新科学改变癌症的治疗方式。”第一三共研发全球负责人Ken Takeshita博士说,“基于这些积极结果,我们已经启动全球监管申请的递交,以尽快将quizartinib带给患者。”

参考资料:

[1] Quizartinib Plus Chemotherapy Significantly Improved Overall Survival Compared to Chemotherapy in Patients with Newly Diagnosed FLT3-ITD Positive Acute Myeloid Leukemia. Retrieved June 13, 2022, from https://www.daiichisankyo.com/files/news/pressrelease/pdf/202206/20220611_E2.pdf