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全球最贵药物!诺华SMA基因疗法Zolgensma业绩强增 即将落地中国


4月26日,诺华发布2022年Q1财报,报告期内营收 125.31 亿美元(+5% cc),净利润 22.19 亿美元(+26% cc)。* cc:按固定汇率计算

来源: 新浪医药新闻 

 

文 | haon

4月26日,诺华发布2022年Q1财报,报告期内营收 125.31 亿美元(+5% cc),净利润 22.19 亿美元(+26% cc)。* cc:按固定汇率计算

其中,备受关注的诺华治疗脊髓肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy, SMA)基因疗法Zolgensma实现营收3.63亿美元,同比增长18%,主要增长原因由欧洲和新兴增长市场的准入范围扩大推动。

据公开资料显示,诺华Zolgensma是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法,定价为212.5万美元(折合人民币约1358万元),也被称为“史上最贵药物”。

目前Zolgensma已在40多个国家获批,2022年1月,在我国也获得了临床试验默示许可。

据悉,目前全球共有3款SMA疗法获批,除了Zolgensma外,还包括渤健的诺西那生钠注射液(Spinraza)以及罗氏的利司扑兰口服溶液用散(Evrysdi)。

目前Spinraza、Evrysdi都已在国内获批,其中渤健的Spinraza已成功进入我国2021年医保新增目录。

Zolgensm多国获批、进医保 业绩逐年强劲增长

资料显示,SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,由于缺乏功能性SMN1基因,SMA导致运动神经元的快速和不可逆丧失,影响肌肉功能,包括呼吸、吞咽和基本运动。SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手,其中1型SMA是最常见的类型,约占所有病例的60%。如果不进行治疗,90%以上的患者在2岁时会死亡或需要永久性通气。

诺华Zolgensma是首个治疗脊髓性肌萎缩的基因疗法。该疗法将可以表达SMN蛋白的正常基因,装载在AAV9病毒载体中,患者通过静脉输注给药,注入的基因将使得患者体内能够持续表达SMN蛋白。患者只需注射一次即可。

2019年5月,Zolgensma获FDA批准上市,用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症患者。

2020年3月,Zolgensma获日本厚生劳动省(MHLW)批准,用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童患者,包括在诊断时为症状前(pre-symptomatic)的患者。需要指出的,接受Zolgensma治疗的患者,必须抗AAV9抗体为阴性。据估计,在日本,每年约有15-20例SMA患者有资格接受治疗。据悉,Zolgensma日本获批后,价格被下调至155万美元。

2020年5月,Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)获得了欧洲EMA有条件的批准,用于治疗1型脊柱性肌肉萎缩症(SMA)(疾病最严重形式)患者,以及具有三个SMN2基因拷贝的SMA患者。据悉在欧洲,每年约有550-600名婴儿患有SMA。

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由于Zolgensma定价高昂,其上市后业绩如何兑现一直成为业内关注焦点。

有业内人士指出,Zolgensma的增长潜力主要来源于被更多国家批准和更多国家的医保覆盖,以及在美国、欧洲等发达国家提高新生儿的SMA筛查率。

据悉,在美国市场,诺华和相关保险公司合作,患者家属可以分期5年来支付费用,平均每年42.5万美元。

此外,在日本和英国,Zolgensma均已被纳入医保。

2020年5月,Zolgensma被纳入日本健保,患者只需支付30%费用;

2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系(NHS)。据悉,英国NHS与诺华在价格方面达成了一定的协议折扣,但具体数额并没有对外公布。但NHS对此表示,这是一项“对纳税人公平的价格”,与诺华达成了“具有里程碑意义的交易”。

从业绩表现上来看,Zolgensma连年强劲增长。

2019年,Zolgensma实现3.61亿美元的销售额。(当年5月全球首次获批)

2020年,Zolgensma实现9.2亿美元的销售收入,收入涨幅超150%。

2021年,Zolgensma实现营收13.51亿美元,同比大增47%。

2022年Q1,Zolgensma实现营收3.63亿美元,同比增长18%。

由于对比同类需要经过长期治疗脊髓性肌萎缩的药物,Zolgensma只需接受一次静脉注射给药,实现长期缓解甚至治愈的优势,因此尽管费用高昂,业界对于Zolgensma的前景还是比较看好。

据投资公司杰富瑞(Jefferies)公司估计,Zolgensma的销售额2022年有望增长到16亿美元,将来的峰值为27.5亿美元。

我国SMA药物获批现状

前文提到,目前全球已获批3款SMA疗法,除了Zolgensma,还包括渤健的诺西那生钠注射液(Spinraza)以及罗氏的利司扑兰口服溶液用散(Evrysdi)。

诺西那生钠注射液、利司扑兰口服溶液用散目前都已在我国获批,诺西那生钠注射液在2021年还成功进入我国国家医保新增目录。

01

渤健 诺西那生钠注射液

2016年12月,Spinraza在美国获批,成为全球首个SMA精准靶向治疗药物。

2019年2月,Spinraza在中国上市,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA),并成为中国首个治疗SMA的药物。

此前Spinraza由于在国内定价接近70万一支,但在澳洲仅售41美元,引发我国舆论一片哗然。(实际澳洲采购价76万,但可报销。)

2021年1月,渤健推出新的援助方案:患者第一年自付诺西那生钠注射液的费用从原有的约140万元降低至55万元,降幅约60%;之后每年的自付费用从原有的平均每年约105万元降低至55万元,降幅约50%。

而早在进入2021年国家新增医保目录以外,成都等一些地方医保已经将诺西那生钠纳入报销范围,患者每年最低可自付2-3万元即可使用诺西那生钠治疗。

此外,广州“穗岁康”、佛山“平安佛”等普惠型保险(商保)也将诺西那生钠纳入,综合来看,患者每年只要100元-180元左右,就能获得最高累计200多万元~300多万元的医疗保障。

2021年12月,Spinraza被纳入最新医保目录,据相关消息,价格降至33000/支,降幅超90%。

销售业绩方面,Spinraza在2020年的全球销售额为20.5亿美元,2021年的业绩为19亿美元,同比下滑7.3%。

02

罗氏 利司扑兰口服溶液用散

2020年8月,Evrysdi获FDA批准上市,成为首个获批上市的靶向RNA的小分子。据报道,Evrysdi在美国的定价需参考患者的体重,年治疗费用约237万元人民币。

2021年6月,利司扑兰在我国获批,用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA),这是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。

据悉,利司扑兰在国内的上市定价为6.38万元(60mg/瓶),患者援助方案为“买3瓶赠送6瓶”,相当于慈善援助后单瓶价格为21267元,年费用约30万元-100万元不等。

2021年,利司扑兰同样赶上国家医保谈判“班车”,但结果显示,利司扑兰并未进入当年医保新增目录。

价格方面,尽管目前新浪医药暂未获悉利司扑兰最新价格动向。

但值得关注的是,利司扑兰虽未进入2021国家新增医保目录,但此前其也进入了一些地方医保。

根据济南时报报道,2021年8月,山东省济南市惠民保险“齐鲁保”首次将用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的利司扑兰口服和诺西那生钠都纳入了报销的范围。

按照保险条例,两种SMA治疗药物在“齐鲁保”中报销额度可达到70%,上至30万元封顶,并可实现在医院和药店同步双通道报销。

业绩方面,据悉,由于2020年8月才在全球首次上市,2021年利司扑兰第一个完整的销售年显示,其全球销售额为6.59亿美元。

值得注意的是,在SMA治疗方面,诺西那生钠、利司扑兰都需要经过长期治疗,而曾定价为1350万/针的天价药Zolgensma具有只需接受一次静脉注射给药,可实现长期缓解甚至治愈的优势。

目前,诺西那生钠、利司扑兰在我国都有不同程度的降价,以满足更多患者之需。

未来Zolgensma落地我国又将会有怎样的价格策略?几款产品又将如何分夺市场?新浪医药将持续关注。

 

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