北京时代方略

赛诺菲公布移植新药Rezurock临床试验汇总数据


近日,赛诺菲公布了Rezurock(belumosudil)治疗慢性移植物抗宿主病(cGVHD)临床试验的汇总分析数据。结果显示,某些器官的临床缓解与患者报告结果(PRO)具有临床意义的变化(改善)。

编译丨newborn

近日,赛诺菲公布了Rezurock(belumosudil)治疗慢性移植物抗宿主病(cGVHD)临床试验的汇总分析数据。结果显示,某些器官的临床缓解与患者报告结果(PRO)具有临床意义的变化(改善)。

Rezurock由Kadmon Holdings开发,2021年7月获得美国FDA批准。2021年9月,赛诺菲以19亿美元收购Kadmon,Rezurock随之收入囊中。值得一提的是,Rezurock是美国FDA批准的第一款也是唯一一款ROCK2小分子抑制剂,用于治疗先前接受过至少2次系统治疗失败的cGVHD儿科患者(年龄≥12岁)和成人患者。

cGVHD是异基因干细胞移植后可能发生的并发症,发病率和死亡率不容乐观。在cGVHD中,移植的免疫细胞(移植物)攻击患者的细胞(宿主)会导致皮肤、口腔、眼睛、关节、肝脏、肺、食道和胃肠道等多个组织的炎症和纤维化。据估计,美国约有14000名cGVHD患者。

来自ROCKstar(KD025-213)和KD025-028研究的汇总分析表明,在接受Rezurock治疗的患者中,器官临床缓解指标与PRO的临床意义变化之间存在着非常强的相关性,但并存在普遍性。具体而言,在皮肤、口腔、眼睛、上消化道、肺(临床肺量表评分)和总体测量中报告了PRO的临床意义变化。这些数据支持在cGVHD临床试验和患者护理中使用PRO进行缓解评估,以帮助捕捉患者的感受。

临床和PRO数据的汇总分析包括参加2项Rezurock研究(n=132,KD025-213研究;n=54,KD025-208研究)的170名(91.3%)患者,这些患者进行了基线PRO评估、至少一项随访PRO、至少一项反应评估。中位年龄为54.5岁,98人(58%)为男性,之前治疗的中位数为3次,70%患有严重cGVHD,数据截止时的中位随访时间为15个月(范围为0.6-44个月)。

 

 

器官缓解定义为完全缓解(CR)和部分缓解(PR)。汇总分析显示,器官缓解率为:皮肤35%(48/135),关节68%(84/124),口腔57%(56/99),眼睛41%(52/128),上消化道73%(19/26),下消化道87%(13/15),肺部23%(14/61);总体缓解率为77%(130/170)。所有器官(除关节、食道和下消化道外)中至少有一项PRO与美国国立卫生研究院(NIH)器官缓解呈统计学相关性,p<0.05。NIH临床肺缓解,而不是基于FEV1%变化的肺缓解,与肺PRO相关。

参考来源:Media Update: Rezurock® (belumosudil) patient-reported outcomes correlated with clinical response in chronic graft-versus-host disease

 

*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。