北京时代方略

重症肌无力皮下注射疗法达到3期临床终点


近日,argenx公司宣布,efgartigimod皮下注射制剂在一项3期临床试验中获得积极数据。试验达到了其主要终点,即治疗29天时,全身型重症肌无力(gMG)患者的免疫球蛋白G(IgG)水平较基线降低,与该药获批静脉输注(IV)制剂Vyvgart(efgartigimod alfa-fcab)相比达到非劣效性标准。基于这些结果,argenx计划在今年年底向美国FDA提交皮下注射制剂的生物制品许可申请(BLA)。

来源:药明康德 

 

近日,argenx公司宣布,efgartigimod皮下注射制剂在一项3期临床试验中获得积极数据。试验达到了其主要终点,即治疗29天时,全身型重症肌无力(gMG)患者的免疫球蛋白G(IgG)水平较基线降低,与该药获批静脉输注(IV)制剂Vyvgart(efgartigimod alfa-fcab)相比达到非劣效性标准。基于这些结果,argenx计划在今年年底向美国FDA提交皮下注射制剂的生物制品许可申请(BLA)。

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。IgG抗体会破坏神经和肌肉之间的沟通,引起虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的患者在发病后18个月内进展为全身性重症肌无力,进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。

Vyvgart是一款靶向Fc受体(FcRn)的“first-in-class”疗法,在去年12月获批,成为首个FDA批准的FcRn阻断剂。它旨在减少致病性IgG抗体,阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解,因此通过防止IgG与FcRn的结合,能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭,从而减轻疾病症状。再鼎医药已与argenx公司达成合作,获得这款创新疗法在大中华区的开发和商业化权益。

Efgartigimod皮下注射制剂包含重组人透明质酸酶PH20(rHuPH20)。rHuPH20由Halozyme Therapeutics公司开发,它可以降解体内的透明质酸,以帮助皮下注射药物的渗透和吸收,为患者提供额外的治疗选择。

▲argenx公司研发管线(图片来源:argenx公司官网)

该3期临床试验在100例成人gMG患者中评估了efgartigimod皮下注射制剂与静脉输注制剂相比的药效学作用。试验达到了非劣效性标准的主要终点(p<0.0001),皮下注射制剂组第29天的平均总IgG水平相对基线降低66.4%,而静脉输注制剂组为62.2%。此外,试验还达到其他关键次要终点,与在静脉输注制剂3期临床试验中观察到的临床疗效结果一致,包括重症肌无力日常生活活动(MG-ADL)和定量重症肌无力(QMG)等评分的改善。其安全性特征也与以往研究一致,通常耐受性良好,最常见的不良事件是注射部位反应(ISR)。

参考资料:

[1] Argenx Announces Positive Topline Phase 3 Data From ADAPT-SC Study Evaluating Subcutaneous Efgartigimod for Generalized Myasthenia Gravis. Retrieved March 22, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220321005941/en