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FDA专家组6:4反对!Amylyx ALS药物上市希望渺茫


周三,美国FDA专家组最终以6票反对、4票赞成的投票结果,认定Amylyx未能在II期研究中明确表明AMX0035在治疗神经退行性疾病ALS(肌萎缩侧索硬化症)的有效性,直接导致这款药物未来获批上市的希望变得更加渺茫。

来源: 新浪医药新闻 

 

编译丨范东东

周三,美国FDA专家组最终以6票反对、4票赞成的投票结果,认定Amylyx未能在II期研究中明确表明AMX0035在治疗神经退行性疾病ALS(肌萎缩侧索硬化症)的有效性,直接导致这款药物未来获批上市的希望变得更加渺茫。

Amylyx预计,美国FDA将在6月29日之前针对ALS药物AMX0035做出监管决定。Amylyx在其II期研究结果中表示,AMX0035在功能评定量表上产生了具有统计学意义的显著降低,但事实证明,对专家委员会来说微弱的差异性结果并不能令人信服。专家小组直言,Amylyx在数据收集和结论分析方面存在太多问题。投票专家小组成员Bryan Traynor称,美国FDA专家们对Amylyx试验进行过程和结果解释表示担忧,Traynor认为正在进行的更大规模III期试验研究将可能为该疗法提供更多的事实证据。

在周三晚上发布的一份声明中,Amylyx科学传播负责人Jamie Timmons表示,公司仍未放弃推进AMX0035的监管进展。Amylyx对第二阶段CENTAUR试验数据以及AMX0035作为ALS患者治疗选择的潜在益处充满信心。Timmons特别强调,该疗法目前受到了数百名患者的支持,他们也在专家小组会议上分享了书面和口头证词,鉴于对ALS新疗法需求较大,Amylyx将继续努力寻求批准。

与此同时,ALS协会也在一份声明中抨击了投票结果,斥责美国FDA专家们的决定。首席执行官Calaneet Balas表示,美国FDA需要理解目前的情况,是选择批准一种已被证明安全的药物帮助当今的ALS患者,还是选择推迟批准用更多患者死亡换取需要更多的试验证据。

值得注意的是,专家听证会举行的当天,Amylyx已宣布在美国纳斯达克市场暂停普通股交易。尽管ALS目前没有确定的替代生物标志物用于加速批准,但听证会上隐约可见的一个事实是美国FDA在其简报文件中强调了“监管灵活性”。但鉴于最近在监管批准Aduhelm过程中出现的涉嫌违规等诸多问题,周三针对AMX0035的投票结果是否会直接导致该疗法无法通过监管审批,未来的结果还有待观察。

参考来源:

1、FDA advisors vote 6-4 against Amylyx's ALS drug, further dimming its hope for regulatory success

2、An FDA panel reviewing Amylyx's ALS drug was moved by patient testimony—but they voted it down anyway

 

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