北京时代方略

“first-in-class”重症肌无力疗法获得FDA批准


日前,argenx公司宣布,美国FDA批准“first-in-class”疗法Vyvgart(efgartigimod alfa-fcab)上市,用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性全身性重症肌无力(gMG)成人患者。这些患者占所有gMG患者群体约85%。新闻稿指出,Vyvgart是首个FDA批准的新生儿Fc受体(FcRn)阻断剂。

来源:药明康德 

 

日前,argenx公司宣布,美国FDA批准“first-in-class”疗法Vyvgart(efgartigimod alfa-fcab)上市,用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性全身性重症肌无力(gMG)成人患者。这些患者占所有gMG患者群体约85%。新闻稿指出,Vyvgart是首个FDA批准的新生儿Fc受体(FcRn)阻断剂。

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。免疫球蛋白G(IgG)抗体会破坏神经和肌肉之间的沟通,引起虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的患者在发病后18个月内进展为全身性重症肌无力,进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。

Vyvgart是一款靶向FcRn的“first-in-class”疗法,旨在减少致病性IgG抗体,阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解,因此通过防止IgG与FcRn的结合,能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭,从而减轻疾病症状。今年1月,再鼎医药与argenx公司达成合作,获得这款创新疗法在大中华区的开发和商业化权益,并将负责该候选药多个适应症在中国的全球注册临床研究开发工作。

这一批准是基于全球性3期临床试验ADAPT的结果,它已经在今年7月发表在The Lancet Neurology上。试验结果显示,Vyvgart达到试验的主要终点,68%接受其治疗的患者获得缓解,安慰剂组这一数值为30%(p<0.0001)。

参考资料:

[1] argenx Announces U.S. Food and Drug Administration (FDA) Approval of VYVGART™ (efgartigimod alfa-fcab) in Generalized Myasthenia Gravis. Retrieved December 18, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20211217005641/en

(原文有删减)