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治愈率达90%!默克单剂量arpraziquantel关键3期临床成功


默克(Merck)与Pediatric Praziquantel Consortium(儿科吡喹酮联盟,PPC)近日联合宣布,评估单剂量arpraziquantel治疗血吸虫病学龄前儿童患者(3个月至6岁)的关键3期临床试验达到了临床治愈的主要终点。

来源: 生物谷

 

默克(Merck)与Pediatric Praziquantel Consortium(儿科吡喹酮联盟,PPC)近日联合宣布,评估单剂量arpraziquantel治疗血吸虫病学龄前儿童患者(3个月至6岁)的关键3期临床试验达到了临床治愈的主要终点。

血吸虫病是一种被忽视的热带疾病,该病是一种寄生虫病。据估计,有5000万学龄前儿童感染血吸虫病,这些儿童目前尚无治疗选择。arpraziquantel专为这些儿童量身定制,是消除这种寄生虫病持续努力的一部分。根据这项3期临床试验的数据,默克计划向欧洲药品管理局(EMA)提交arpraziquantel的监管申请文件。

arpraziquantel衍生于吡喹酮(praziquantel),是一种口服分散片,由PPC开发。PPC是默克通过其全球卫生研究所领导的公私合作伙伴关系,旨在缩小约5000万学龄前血吸虫病儿童的当前治疗差距。

3期试验由科特迪瓦费利克斯·乌弗埃-博瓦尼大学(博瓦尼大学)和肯尼亚医学研究所开展,并得到了全球卫生创新技术基金(GHIT)和欧洲与发展中国家临床试验伙伴关系(EDCTP)的支持。

在这项已完成的3期试验中,3个月至6岁感染曼氏血吸虫(S. mansoni)或埃及血吸虫(S. haematobium)的儿童患者被纳入不同年龄组,并接受单剂量arpraziquantel治疗。结果显示,单剂量arpraziquantel治疗曼氏血吸虫(剂量为50 mg/kg)和埃及血吸虫(剂量为60 mg/kg)的疗效都很高,治愈率接近或高于90%。临床治愈的主要终点,定义为治疗后17至21天粪便(曼氏血吸虫)中无寄生虫卵,或治疗后17至21天尿液(埃及血吸虫)中无寄生虫卵,以及治疗后35至40天,符合预先规定的成功标准。

2种剂量的arpraziquantel治疗在学龄前儿童中均表现出良好的安全性、耐受性和改善的适口性。未发现新的潜在风险或安全问题。

血吸虫病(Schistosomiasis)是一种慢性疾病,是热带国家最常见和最具破坏性的寄生虫病之一。据估计,全世界有2.4亿多人受到感染,每年约有20万人因此死亡。扁形虫(Flatworm)传播这种疾病,它广泛分布于热带和亚热带地区,那里的大部分人口无法获得清洁水和卫生设施。人们通过接触淡水感染这种寄生虫,例如在工作、游泳、钓鱼或洗衣服时。微小的幼虫可穿透人体皮肤,进入血管,攻击内脏器官。在儿童中的感染率特别高。

目前,治疗血吸虫病的标准护理疗法是吡喹酮(praziquantel)。该药安全有效,适合用于学龄儿童和成人。然而,迄今为止,尚未找到适合学龄前儿童的药物。arpraziquantel旨在缩小这一治疗差距。

arpraziquantel含有吡喹酮的药理活性对映体。这种新型药片体积小,可口服分散,溶解于口腔或水中,具有儿童可接受的口味特性,并能经受热带气候带来的挑战。arpraziquantel由日本安斯泰来(Astellas)开发,随后由默克公司进行优化,并转移到巴西Farmanguinhos公司进行临床生产。

原文出处:Merck Announces Positive Phase III Results for Arpraziquantel as Part of its Schistosomiasis Elimination Program

 

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