北京时代方略

治疗非酒精性脂肪性肝炎 FDA授予efruxifermin快速通道资格


近日,美国FDA授予Akero Therapeutics公司先导项目efruxifermin快速通道资格(FTD),用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。

编译丨newborn

近日,美国FDA授予Akero Therapeutics公司先导项目efruxifermin快速通道资格(FTD),用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。

FTD旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查,以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。在研药物被授予FTD,意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动,在提交上市申请后如果符合相关标准则有资格进行加速审批和优先审查,此外也有资格进行滚动审查。

目前,Akero正在开展2项平行的2b期临床试验,评估efruxifermin治疗NASH患者的疗效和安全性。其中一项研究(HARMONY)在伴有F2/F3纤维化的NASH成人患者中进行,另一项研究(SYMMETRY)在伴有晚期肝硬化(F4)的NASH成人患者中进行。后者的肝衰竭风险更高,且未满足的医疗需求最高。

NASH是一种严重的、可能危及生命的疾病,是全球肝衰竭和肝移植的首要原因。在2016年,估计有1700万美国人患有NASH,预计到2030年,这一数字将增至2700万。目前尚无批准的NASH疗法。

efruxifermin是一种差异化的Fc-FGF21融合蛋白,经过工程化设计,可模拟天然FGF21平衡的生物活性特征。天然FGF21是一种内源性激素,可缓解细胞压力并调节全身代谢。efruxifermin旨在提供方便的每周一次皮下给药。基于已观察到的疗效的一致性和程度,如果获得批准,efruxifermin有潜力成为治疗NASH的最佳药物。

FTD资格认定,是推进efruxifermin项目前进的重要一步,有潜力将该药带给受NASH影响的更多患者中。基于积极的临床数据支持,包括基线检查时伴有F2或F3纤维化的患者在接受efruxifermin治疗后有50%的患者纤维化有2级改善,efruxifermin有潜力成为首批用于治疗晚期纤维化(F2/F3)和肝硬化(F4)的疗法之一。

FDA授予efruxifermin FTD,基于最近的临床里程碑展示了efruxifermin在解决NASH和逆转纤维化的多个驱动因素方面的潜力。今年7月,Akero公司在《自然医学》(Nature Medicine)杂志上公布了2a期BALANCED试验主要部分的全部结果,该试验在活检证实伴有F1-F3纤维化的NASH患者中开展,这是首次公布一种FGF21类似物治疗显示出纤维化消退的临床证据。此外,今年早些时候,Akero公布了efruxifermin治疗晚期(F4)肝硬化NASH患者2a期BALANCED研究30名患者扩展队列的阳性结果,该研究显示efruxifermin治疗16周后纤维化有临床意义的改善。

参考来源:Akero Therapeutics Receives FDA Fast Track Designation for Efruxifermin (EFX) for the Treatment of NASH

 

*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。