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超2.92亿美元引进!先声药业PI3K抑制剂申报临床


9月29日,先声药业引进自KaziaTherapeutics公司的PI3K/mTOR通路抑制剂Paxalisib首次在国内申报临床。

来源: Insight数据库 

9月29日,先声药业引进自KaziaTherapeutics公司的PI3K/mTOR通路抑制剂Paxalisib首次在国内申报临床。

Paxalisib最早由罗氏基因泰克(Genetech)研发,研发代号为GDC-0084。2016年11月,罗氏以500万美元预付款+后续潜在里程碑款项将这款产品转让给Novagen公司(Kazia前身),当时该药已完成I期临床,即将进入II期。

2021年3月29日,先声药业向Kazia引进Paxalisib,Kazia在这项交易中获得首付款1100万美元,包括700万美元现金和400万美元股权投资,较当时股票交易价溢价20%;针对多形性胶质母细胞瘤(GBM),Kazia还可能获得高达2.81亿美元的潜在里程碑付款,以及其他适应症的进一步里程碑付款。先声药业向Kazia支付其商业销售额百分之十几的特许权使用费。

交易详情

来自:Insight数据库(http://db.dxy.cn/v5/home/)

Paxalisib是一款具有高效血脑屏障穿透性的PI3K/Akt/mTOR通路抑制剂,目前正在开展全球II/III期的GBMAGILE胶质母细胞瘤平台临床试验,今年1月这项临床试验已完成首例入组,将作为主要区域的注册基础。

胶质母细胞瘤(Glioblastoma,GBM)是一种最常见、最具侵袭性的原发性脑肿瘤,目前标准治疗手段包括手术、放疗和替莫唑胺治疗,患者的五年生存率不到10%,亟待新的疗法带给患者更好的生存获益。磷脂酰肌醇-3-激酶(PI3K)信号通路是细胞的中央控制机制之一,超过85%的胶质母细胞瘤病例中存在PI3K通路异常,使之有望成为新疗法的靶标,而Paxalisib具备高血脑屏障透过性的独特优势,可能成为潜在破局者。

针对GBM适应症,2018年2月paxalisib获得美国FDA授予的孤儿药资格认定,2020年8月获快速通道资格认定;此外,paxalisib还获得了美国FDA弥漫性内生型桥脑胶质瘤(DIPG)罕见儿科疾病认定和孤儿药资格认定。

在2020年11月美国神经肿瘤学会(SNO)年会上公布的临床II期研究的中期数据显示,Paxalisib用于MGMT非甲基化的新发胶质母细胞瘤(GBM)患者,中位生存期(mOS)和中位无进展生存期(mPFS)分别为17.5个月和8.4个月,与现有标准治疗的文献数据的12.7个月和5.3个月相比,有显著提升。

来自:先声药业

据Insight数据库,目前国内PI3K抑制剂已有26款在研,不过尚无企业开发胶质母细胞瘤适应症。

在创新药开发上,先声药业正在走一条差异化发展之路。此前自G1Therapeutics引进的CDK4/6抑制剂同样属于首创骨髓保护剂,可保护患者骨髓免受化疗的损害,并改善患者的预后。而从目前临床数据来看,已上市的其他CDK4/6抑制剂不具备此种骨髓保护作用。