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一反常态!FDA接受ALS新药AMX0035上市申请


日前,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Amylyx肌萎缩侧索硬化症(ALS,渐冻症)AMX0035提交新药申请(NDA)。

编译丨范东东

日前,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Amylyx肌萎缩侧索硬化症(ALS,渐冻症)AMX0035提交新药申请(NDA)。

在最近与FDA讨论之后,Amylyx于本周三上午宣布提交NDA。就在今年4月,FDA曾向Amylyx表示,在提交NDA申请之前,Amylyx还需要补充额外的安慰剂对照研究数据。对于此次申请获得受理,Amylyx联合创始人兼联合首席执行官Joshua Cohen表示,“这是一个持续分析、持续对话的过程,最终达成了这个目标。”

2017年,AMX0035获得FDA授予的罕见病药物称号。该药物由苯丁酸钠和牛磺酸二醇两种成分组成。在神经退行性疾病中,神经细胞中线粒体和内质网经常会出现异常。线粒体是细胞做“能量中心“,而多种蛋白的生产和修饰在内质网进行,这两类细胞器的失常会导致蛋白折叠错误,能量代谢异常等问题,导致神经细胞的死亡。AMX0035在此前的试验中显示,有望通过改善细胞内线粒体和内质网的健康状态,可以延缓神经细胞的死亡。

在一项由137名参与者组成的2:1安慰剂对照试验中,其中一半患者接受了AMX0035治疗24周。试验结果显示,AMX0035治疗组患者获得了长达6.5个月的生存获益。服用安慰剂的患者在24周后也被转入使用AMX0035治疗。试验开始就使用AMX0035治疗的患者组,在开放标签长期随访阶段的中位生存时间为25.0个月,而一开始使用安慰剂患者组为18.5个月。

与许多脑部疾病一样,渐冻症仍然是药物研发人员难以攻克的目标,FDA对于该领域的监管也比较严格。去年年底,美国纽约一家名为Brainstorm Cell Therapeutics的生物技术公司披露,其基于干细胞的渐冻症疗法没有达到后期试验的主要目标。由于试验结果惨淡,FDA认为该公司的渐冻症疗法没有足够的证据支持其进行新药申请。然而,FDA此举遭到了美国渐冻症患者团体等强烈谴责,他们斥责FDA没有认识到对临床上渐冻症患者对于新疗法的紧迫需求。

除积极开发美国市场外,Amylyx也积极地在其他国家推进监管突破。今年6月,该公司向加拿大卫生部提交了新药申请(NDS),预计将在10个月左右的时间内获得是否批准的决定。此外,该公司还打算在2021年底前向欧洲药品管理局(EMA)提交AMX0035的营销授权申请(MAA)。

参考来源:

1.Another Patient Dies Following Treatment with Astellas' Experimental Gene Therapy

2.Fourth trial volunteer dies in Astellas gene therapy study

(原文有删减)

 

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