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价格高、长期益处不确定 NICE拒绝强生骨髓瘤药物Darzalex


目前,由强生骨髓瘤药物Darzalex(daratumumab,达雷妥尤单抗)与武田蛋白酶体抑制剂Velcade(bortezomib,硼替佐米)、免疫调节剂沙利度胺、皮质类固醇地塞米松组成的四药方案(Darzalex-VTd)在美国新诊断的多发性骨髓瘤(MM)患者中正获得广泛关注。

编译丨newborn

目前,由强生骨髓瘤药物Darzalex(daratumumab,达雷妥尤单抗)与武田蛋白酶体抑制剂Velcade(bortezomib,硼替佐米)、免疫调节剂沙利度胺、皮质类固醇地塞米松组成的四药方案(Darzalex-VTd)在美国新诊断的多发性骨髓瘤(MM)患者中正获得广泛关注。

然而,英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)近日发布一份指南草案,不推荐在国家医疗服务系统(NHS)中使用Darzalex-VTd方案一线治疗符合自体干细胞移植(ASCT)条件的多发性骨髓瘤(MM)成人患者。

在上周四发布的指南草案中,NICE指出,Darzalex-VTd方案的长期益处尚不清楚。此外,强生的经济模型没有将百时美施贵宝Revlimid(来那度胺)作为移植后的维持疗法。NICE认为,Darzalex-VTd方案的成本效益“很可能”高于通常认为的可以使用NHS资源的可接受标准。

目前,大多数患有这种疾病的患者,在干细胞移植前接受硼替佐米+沙利度胺+地塞米松(VTd)方案治疗。临床试验数据显示,在新诊断的符合移植条件的骨髓瘤患者中,与标准护理方案VTd相比,Darzalex-VTd方案具有更高的疗效。

根据NICE的一份总结,在3期Cassiopeia试验中,中位随访29.2个月,与VTd方案相比,Darzalex-VTd方案将死亡风险降低了48%。该试验还有另一项分析,随访时间更长,为44.5个月,但这组数据是保密的。NICE认为,Darzalex-VTd方案治疗效果的持久性存在“高度不确定性”。

Darazlex-VTd方案包括移植前的诱导期和移植后的短期巩固期。但NICE评论员指出,采用Revlimid维持治疗最近已成为移植后一线骨髓瘤的标准。强生的经济模型纳入了Revlimid的成本,但不包括益处,因为没有临床数据可用于评估Darzalex巩固治疗后Revlimid维持治疗的情况。

目前,Darzalex固定剂量皮下注射剂型产品Darzalex Faspro 1800mg小瓶装的标价为4320英镑(约5920美元),其最初的静脉产品的标价为100mg小瓶装360英镑、400mg小瓶装1440英镑。与所有其他希望进入NHS的公司一样,强生将提供保密折扣。但NICE显然认为降价还不够。

NICE已将评估开放至9月17日,并计划在11月4日召开另一次评估委员会会议,目标是在2022年1月12日前公布最终决定。

在英国,Darazlex与Velcade和地塞米松的联合治疗方案已经通过癌症药物基金(CDF)进行覆盖,用于曾接受过一次治疗的多发性骨髓瘤患者。Darzalex单药疗法也被推荐通过该基金,用于曾尝试过三种疗法的多发性骨髓瘤患者。目前,NICE还有一个项目评估正在进行中,将Darzalex与安进Kyprolis和地塞米松联合治疗先前治疗过的多发性骨髓瘤患者。

参考来源:

1.NICE ‘no’ for Janssen’s Darzalex combo

2.NICE rebuffs J&J's Darzalex price for newly diagnosed myeloma but leaves negotiation door open

 

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