北京时代方略

双特异性抗体+新型干细胞移植 杨森合作开发血液癌症组合疗法


2021年7月8日,Vor Biopharma公司宣布与强生(Johnson & Johnson)旗下的Janssen Biotech达成一项合作协议。将联合Vor专有的工程化造血干细胞(eHSC)技术平台,与杨森正在开发的治疗急性髓系白血病(AML)的双特异性抗体疗法,开发治疗AML的创新组合。

来源:药明康德 

 

2021年7月8日,Vor Biopharma公司宣布与强生(Johnson & Johnson)旗下的Janssen Biotech达成一项合作协议。将联合Vor专有的工程化造血干细胞(eHSC)技术平台,与杨森正在开发的治疗急性髓系白血病(AML)的双特异性抗体疗法,开发治疗AML的创新组合。

在细胞疗法中,Vor开发的eHSC平台拥有创新的作用方式,往往与其他治疗肿瘤的靶向疗法联合使用。有些情况下,肿瘤细胞和健康细胞表面都会表达药物设计攻击的靶标。因此,在执行“杀敌”任务时,这些靶向疗法虽然正确地与靶标结合,但是也可能“误伤”健康细胞(on-target off tumor effect),造成治疗相关的不良反应。

▲抗癌靶向疗法可能会误伤健康细胞(图片来源:Vor公司官网)

而在eHSC平台上,研究人员利用CRISPR/Cas9基因编辑技术,对干细胞进行改造,敲除编码靶点蛋白的基因。当这些经过基因工程改造的干细胞被输回患者体内后,就会源源不断地产生新细胞,这些健康的新细胞都不再表达靶向疗法的靶点蛋白。因此,健康细胞就好像穿上了“隐身衣”,不会被药物误伤。靶向疗法也可以就此放开手脚,专心对付肿瘤细胞。

以Vor研发管线中的在研疗法VOR33为例,在AML患者体内,肿瘤细胞表面会大量表达CD33蛋白。而过去一些大规模的基因组研究表明,不少血细胞在不表达CD33时也可以健康存活。因此通过体外敲除造血干细胞的CD33基因,再回输患者体内,减少表达CD33的健康细胞,就能让靶向CD33的疗法在提高特异性的同时,降低其潜在的副作用。

注:原文有删减

参考资料:

[1] Vor Biopharma Announces Collaboration with Janssen to Develop Engineered Hematopoietic Stem Cell Transplants Combined With a Bi-Specific Antibody Therapy for Acute Myeloid Leukemia (AML). Retrieved July 8, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/07/08/2259858/0/en/Vor-Biopharma-Announces-Collaboration-with-Janssen-to-Develop-Engineered-Hematopoietic-Stem-Cell-Transplants-Combined-With-a-Bi-Specific-Antibody-Therapy-for-Acute-Myeloid-Leukemia.html