北京时代方略

首款儿童口服血液稀释药物Pradaxa获FDA批准


日前,勃林格殷格翰Pradaxa已获得美国食品和药品监督管理局(FDA)批准,该药物也成为了第一种用于治疗3个月至12岁以下儿童的口服稀释血液药物。

编译丨范东东

日前,勃林格殷格翰Pradaxa已获得美国食品和药品监督管理局(FDA)批准,该药物也成为了第一种用于治疗3个月至12岁以下儿童的口服稀释血液药物。

FDA批准了Pradaxa(达比加群酯)用于儿童静脉血栓栓塞症,在注射血液稀释剂至少5天后,可以口服该药物进行治疗。此外,Pradaxa口服药丸也被批准用于预防3个月至12岁以下儿童的血栓复发,该类儿童首次静脉血栓栓塞症后已得到完整治疗。该药物还被批准在接受至少5天的血液稀释剂治疗后,口服Pradaxa治疗患有静脉血栓栓塞症的8岁及以上患者,并预防已完成首次静脉血栓栓塞治疗的8岁患者血栓复发。

血栓对于儿童和成人来说都是一个严重的问题。如果儿童患有癌症、先天性心脏病、中心静脉导管或住进重症监护室,这些儿童患血栓的风险最高。静脉血栓栓塞可导致并发症,包括凝块附近的肿胀和不适、胸痛、肺损伤,甚至死亡。Pradaxa在该患者群体获得批准,得到了一项包括267名儿科患者的开放标签研究数据的支持。

在这项研究中,患者被随机分配接受Pradaxa或标准护理疗法,随后试验人员比较了两组患者中达到复合终点的患者人数。达到复合终点,意味着儿童患者没有死于血栓,患者的血栓已经完全消退,而且患者没有新增额外的血液凝块。试验结果显示,服用Pradaxa的177人中有81人(45.8%)达到了复合终点,而接受标准护理的90名患者中有38人(42.2%)达到了复合终点。

在214名有血栓病史的患者中进行的另一项开放标签、单臂研究评估了Pradaxa在同一儿科人群中预防复发性血栓的安全性。该研究的主要终点是血栓复发、主要和轻微出血事件以及死亡(总体上和与血栓有关)。长期使用Pradaxa的安全性与之前讨论的研究相似。3名患者 (1.4%) 发生血栓复发,这与之前的标准护理治疗相当。

Pradaxa最常见的副作用包括消化系统症状和出血。Pradaxa可导致严重和致命的出血。Pradaxa不推荐用于生物人工心脏瓣膜或三阳性抗磷脂综合征患者。Pradaxa有一个黑框警告,警告显示早期停止治疗可能会增加血栓的风险,并且在接受脊柱手术的患者中,该药物可能会导致脊髓部分(脊髓或硬膜外血肿)内积聚血液,导致严重的副作用。

Pradaxa是FDA批准的第一种儿童可以口服的血液稀释药物,此前批准用于儿童的其他血液稀释药物是注射给药的疗法。Pradaxa最初于2010年被批准用于降低非瓣膜性房颤成年患者中风和全身栓塞的风险。FDA药物评价和研究中心非恶性血液学部主任AnnFarrell医学博士表示,“FDA致力于帮助我们最年轻的患有严重疾病的患者获得相对容易接受的治疗,随着今天Pradaxa获得批准,儿科患者有了另一种治疗选择来治疗和预防可能致命的血栓。”

参考来源:

1.US approves Pradaxa as oral blood thinning med for children

2.FDA Approves First Oral Blood Thinning Medication for Children

 

*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。