咨询热线：010-58202896
KRAS突变患者缓解率达70% 创新RAF/MEK抑制剂获突破性疗法认定
2021年5月21日，Verastam Oncology宣布其创新小分子RAF/MEK抑制剂VS-6766获得美国FDA授予的突破性疗法认定，与特异性FAK抑制剂defactinib联合治疗复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）。这种联合疗法的早期临床试验结果显示，对KRAS突变型肿瘤患者的客观缓解率（ORR）为70%，KRAS野生型肿瘤患者ORR为44%，所有患者中的客观缓解率为52%，且安全性与耐受性良好。
来源：药明康德
2021年5月21日，Verastam Oncology宣布其创新小分子RAF/MEK抑制剂VS-6766获得美国FDA授予的突破性疗法认定，与特异性FAK抑制剂defactinib联合治疗复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）。这种联合疗法的早期临床试验结果显示，对KRAS突变型肿瘤患者的客观缓解率（ORR）为70%，KRAS野生型肿瘤患者ORR为44%，所有患者中的客观缓解率为52%，且安全性与耐受性良好。
KRAS突变普遍存在于胰腺癌（90%），结直肠癌（40%），非小细胞肺癌（25%），并且也存在于甲状腺癌、卵巢癌、膀胱癌等疾病中。RAS家族的突变驱动30%的人类癌症，靶向RAS-RAF-MEK-ERK肿瘤信号传导通路一直是抗癌疗法开发的一个热点。但是在肿瘤细胞中，抑制RAS信号通路可能导致细胞激活FAK介导的信号通路，从而产生对RAS信号通路抑制剂的耐药性。因此，更全面的抑制促进癌细胞生长的信号通路才能够起到杀伤癌细胞的效果。VS-6766是一种能够同时抑制RAF和MEK活性的小分子双重抑制剂，而defactinib能够特异性抑制FAK和相关蛋白激酶PYK2的活性。两者联用，可以更全面地抑制癌细胞用来产生耐药性的信号通路。
这种联合疗法正在1/2期多中心、随机双盲、平行分组、开放标签FRAME临床试验中进行评估，该试验入组24名患者。早期结果显示，总ORR为52%（11/21），KRAS突变患者ORR为70%（7/10），KRAS野生型患者ORR为44%（4/9）。最常见的副作用是皮疹、肌酸激酶升高、恶心、高胆红素血症和腹泻，所有不良反应可逆。多名患者已接受1年以上的治疗，证明了该疗法作为长期治疗方案的潜力。
注：原文有删减
参考资料:
[1] Verastem Oncology Receives Breakthrough Therapy Designation for VS-6766 with Defactinib in Recurrent Low-Grade Serous Ovarian Cancer. May 24, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210524005362/en/Verastem-Oncology-Receives-Breakthrough-Therapy-Designation-for-VS-6766-with-Defactinib-in-Recurrent-Low-Grade-Serous-Ovarian-Cancer
[2] Verastem Oncology (VSTM) Gets FDA Breakthrough Therapy Designation For VS-6766. May 24, 2021, from https://www.investorsobserver.com/news/stock-update/verastem-oncology-vstm-gets-fda-breakthrough-therapy-designation-for-vs-6766
[3] Verastem wins breakthrough nod for combo therapy in ovarian cancer; EMA picks up speedy review of BioMarin's gene therapy. May 24, 2021, from https://endpts.com/verastem-wins-breakthrough-nod-for-combo-therapy-in-ovarian-cancer-ema-picks-up-speedy-review-of-biomarins-gene-therapy/
关键词：
医药咨询,医药战略咨询,医药行业咨询,医药营销策划,药企咨询,药企战略咨询,药品营销策划,医药咨询公司
北京时代方略管理咨询有限公司
BEIJING STRATEGY & ACTION MANAGEMENT CONSULTING GO.,LTD
地址：北京市朝阳区广渠路21号金海商富中心B座1212室
邮编：100124
电话：010-58202896