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索元生物“first-in-class”新药成功实现海外授权
来源:药明康德
来源:医药观澜
4月14日,索元生物与Rumpus Therapeutics/Aytu Biopharma签订了开发DB102(enzastaurin)用于治疗血管性埃勒斯-当洛综合征(vEDS)等罕见遗传病的全球授权协议。根据协议,Aytu BioPharma将负责DB102针对这一罕见病的临床开发及商业化,并将支付索元生物1亿美元的里程碑及销售提成。(注:Aytu Biopharma已正式收购Rumpus Therapeutics )
vEDS是一种罕见的遗传性疾病,是埃勒斯-丹洛斯综合症的严重亚型。该病通常在儿童时期就被诊断出来,其特征是动脉瘤,解剖和破裂,肠破裂和妊娠子宫破裂。全球约有50000人患有vEDS,该病是由COL3A1基因的致病变异导致,该基因编码III型胶原蛋白的链,胶原蛋白是血管壁和中空的主要蛋白质器官。vEDS患者中有25%的患者在20岁时出现首次并发症,而80%的患者在40岁时出现至少一次并发症。vEDS是一种危及生命的疾病,vEDS患者的平均寿命为51岁。目前尚无获得FDA批准的vEDS疗法。
DB102最初由礼来公司(Eli Lilly and Company)开发用于一线治疗初治高危弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)和脑胶质母细胞瘤(GBM),索元生物现拥有该药的全球权利。
注:原文有删减