北京时代方略

基石药业RET抑制剂新适应症拟纳入优先审评


中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)最新公示,基石药业RET抑制剂普拉替尼(pralsetinib)胶囊的新适应症申请已于4月8日被纳入拟优先审评,拟定适应症为符合特定条件的RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)患者和RET融合阳性甲状腺癌患者。

来源:药明康德 

 

来源:医药观澜

中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)最新公示,基石药业RET抑制剂普拉替尼(pralsetinib)胶囊的新适应症申请已于4月8日被纳入拟优先审评,拟定适应症为符合特定条件的RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)患者和RET融合阳性甲状腺癌患者。值得一提的是,普拉替尼于今年3月刚在中国获批治疗RET基因融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)患者,是首个在中国获批上市的RET抑制剂。

 

 

 

 

截图来源:CDE官网

转染重排(RET)激活性融合和突变是许多癌症类型的关键疾病驱动因素。据统计,约1%-2%的非小细胞肺癌患者和约10%-20%的甲状腺乳头状癌患者携带RET融合,约90%的晚期甲状腺髓样癌患者携带RET突变。此外,致癌的RET融合也在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌和其它癌症类型中以较低频率出现。

普拉替尼是Blueprint Medicines开发的一款强效、高选择性靶向致癌性RET变异(包括可预见的耐药突变)的口服精准疗法,它能够特异性强力抑制驱动许多癌症类型的RET变异。2018年6月,基石药业通过合作获得了普拉替尼在大中华区的独家开发和商业化授权。

在中国,普拉替尼于今年3月首次获批,用于治疗“既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。”本次,普拉替尼被CDE纳入拟优先审评的申请针对的新适应症为:用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗,以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如果放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗。

在一项名为ARROW的1/2期临床试验中,研究人员评估了普拉替尼治疗RET突变型甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌的效果。在55例携带RET突变的经治甲状腺髓样癌患者中,总缓解率(ORR)为60%。在29例携带RET突变的初治甲状腺髓样癌患者中,ORR为66%。此外,9例RET融合阳性甲状腺癌患者的ORR为89%。这些患者群的中位缓解持续时间(DoR)均尚未达到。

2020年12月,美国FDA已根据该研究结果加速批准了普拉替尼的新适应症,用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者,包括12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌患者,或需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。早前,FDA已批准普拉替尼用于治疗转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者。

本次,普拉替尼拟纳入优先审评意味着,该药的甲状腺癌新适应症也有望加速在中国获批,早日惠及更多患者。