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孤儿药周报 | 选择性IL-2激动剂等4款在研疗法入围


上周FDA共颁发4项孤儿药资格,包括3款小分子靶向药、1款融合蛋白,其中包括由Alkermes开发,治疗黏膜黑色素瘤的IL-2选择性激动剂nemvaleukin alfa(ALKS 4230),以及RNR BioMedical治疗慢性粒细胞白血病的二肽小分子药物乌苯美司(ubenimex)。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。

来源:药明康德

 

上周FDA共颁发4项孤儿药资格,包括3款小分子靶向药、1款融合蛋白,其中包括由Alkermes开发,治疗黏膜黑色素瘤的IL-2选择性激动剂nemvaleukin alfa(ALKS 4230),以及RNR BioMedical治疗慢性粒细胞白血病的二肽小分子药物乌苯美司(ubenimex)。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。

 

 

药物:Nemvaleukin alfa

研发企业:Alkermes

治疗疾病:黏膜黑色素瘤(mucosal melanoma)

简介:Nemvaleukin alfa是一种在研创新工程化融合蛋白,由经过改造的白介素-2(IL-2)和高亲和力IL-2α受体链组成,旨在选择性地扩增杀死肿瘤的效应免疫细胞,同时避免激活免疫抑制细胞。ARTISTRY是一项由Alkermes赞助的临床开发计划,旨在使用nemvaleukin alfa治疗晚期实体瘤患者。ARTISTRY-1 和ARTISTRY-2 是1/2期临床研究,评估了nemvaleukin alfa单药治疗或与PD-1抑制剂pembrolizumabKeytruda(pembrolizumab)联用,在难治性晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学作用。ARTISTRY-3是一项2期临床研究,旨在评估静脉注射nemvaleukin alfa单药对多种晚期恶性实体瘤的肿瘤微环境的临床和免疫学作用。

药物:乌苯美司(ubenimex)

研发企业:RNR BioMedical

治疗疾病:慢性粒细胞白血病(chronic myeloid leukemia,CML)

简介:慢性粒细胞性白血病(CML)是一种发生在多能造血干细胞的恶性骨髓增殖性肿瘤,其特点为外周血粒细胞显著增多,在受累的细胞中,可找到Ph染色体和/或BCR-ABL融合基因。CML在中国的发病率为每10万中0.39~0.99例,中位发病年龄为45~50岁,该病病程发展缓慢,患者脾脏多肿大,依照自然病程可分为慢性期、加速期和急变期。Ubenimex是一种微生物代谢物,具有潜在的免疫调节和抗肿瘤活性。Ubenimex竞争性抑制许多氨基肽酶,而氨基肽酶与细胞粘附和肿瘤细胞的侵袭过程有关。因此,ubenimex的抗肿瘤作用可能部分归因于对氨基肽酶的抑制。该药物还可以激活T淋巴细胞,巨噬细胞和骨髓干细胞,并刺激白介素-1和白介素-2的释放,从而进一步增强其抗肿瘤活性。

注:本文旨在介绍医药健康研究,不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。

参考资料:

[1] Alkermes Announces FDA Orphan Drug Designation for Nemvaleukin Alfa for Treatment of Mucosal Melanoma. Retrieved Mar 12, 2021,from https://www.prnewswire.com/news-releases/alkermes-announces-fda-orphan-drug-designation-for-nemvaleukin-alfa-for-treatment-of-mucosal-melanoma-301245191.html

[2]Ubenimex. Retrieved Mar 12, 2021,from https://pubchem.ncbi.nlm.nih.gov/compound/Ubenimex#section=Drug-and-Medication-Information