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靶向诺奖信号通路!默沙东创新疗法在中国递交临床申请


2月20日,中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)最新公示,默沙东(MSD)递交1类新药belzutifan片临床试验申请获得受理。

来源:药明康德 

 

2月20日,中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)最新公示,默沙东(MSD)递交1类新药belzutifan片临床试验申请获得受理。Belzutifan(MK-6482)靶向的信号通路与缺氧诱导因子(HIF-2α)有关,该通路相关研究曾在2019年荣获诺贝尔生理学或医学奖。基于belzutifan在临床试验中取得的积极结果,美国FDA已授予该产品突破性疗法认定和孤儿药资格。

 

 

图片来源:CDE官网

Belzutifan是一种研究性、新型、强效、选择性口服HIF-2α抑制剂,目前正在多个临床研究中进行评估,治疗Von Hippel-Lindau(VHL)相关性肾细胞癌(RCC)、晚期RCC以及晚期实体瘤患者等。VHL(一种肿瘤抑制蛋白)蛋白失活可异常激活癌症患者体内的HIF-2α蛋白,HIF-2α因子可在患者体内蓄积并导致良性和恶性肿瘤的形成。

根据一项在VHL相关透明细胞RCC患者中评价belzutifan的2期试验数据,该数据已在2020年美国临床肿瘤学会年会(ASCO)上公布。研究表明,belzutifan在VHL相关透明细胞RCC患者中达到27.9%的总缓解率,86.9%的患者靶标病变缩小。

基于这一研究结果,belzutifan于2020年7月获得FDA突破性疗法认定,用于治疗VHL疾病相关的肾细胞癌患者,这些患者携带小于3厘米大小的非转移性RCC肿瘤。FDA还授予该产品治疗VHL疾病的孤儿药资格。

VHL病是一种罕见的遗传病,VHL病患者有患上良性血管肿瘤以及数种癌症(包括RCC)的风险。多达60%的VHL病患者发展为RCC,这是VHL病患者死亡的主要原因。Belzutifan的临床研究结果展现了它在某些VHL疾病患者中靶向HIF-2α的潜力,这些患者目前的治疗选择有限,并且面临着多种类型癌症的风险增加。

注:本文旨在介绍医药健康研究进展,不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。

参考资料:

[1]中国国家药监局药品审评中心. Retrieved Feb 20, 2021, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=21#

[2] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to Merck’s Novel HIF-2α Inhibitor MK-6482 for Treatment of Certain Patients With Von Hippel-Lindau Disease- Associated Renal Cell Carcinoma. Retrieved July 29, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200729005246/en