北京时代方略

杨森/传奇生物CAR-T疗法启动滚动生物制品许可申请


今日,强生旗下杨森公司和传奇生物同时宣布,开始向美国FDA滚动提交合作开发的靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。

来源:药明康德 

 

今日,强生旗下杨森公司和传奇生物同时宣布,开始向美国FDA滚动提交合作开发的靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。

 

 

多发性骨髓瘤(MM)是一种尚且无法治愈的血液癌症,是由于称为浆细胞的白细胞癌变造成。癌变的浆细胞在骨髓中迅速扩散,并取代骨髓中的正常细胞。虽然一些多发性骨髓瘤患者没有症状,但大多数确诊患者的症状可能包括骨折或疼痛、红细胞计数低、疲倦、钙水平高、肾脏问题或感染。虽然目前有很多治疗MM的疗法,但是大多数患者在获得缓解之后疾病仍然会复发。

Cilta-cel是一种具有差异性结构的CAR-T细胞疗法,包含一个4-1BB共刺激结构域和两个靶向BCMA的抗体结构域,具有促进CD8阳性T细胞扩增的能力。BCMA是一种在骨髓瘤细胞上高度表达的蛋白。2017年12月,杨森生物技术有限公司与传奇生物达成全球独家许可和合作协议,共同开发和商业化cilta-cel。这款创新CAR-T疗法在2019年12月获得美国FDA授予的突破性疗法认定。

 

 

▲Cilta-cel(曾名为JNJ-4528/LCAR-B38M)的结构示意图(图片来源:传奇生物官网)

在近日举行的美国血液学会年会上公布的最新临床数据显示,cilta-cel在名为CARTITUDE-1的1b/2期临床试验中持续表现出非常高的总缓解率(ORR),在中位随访时间为12.4个月时,ORR达到97%,而且随着时间的推移,患者的缓解程度进一步加深,67%的患者达到严格的完全缓解。在中位随访时间为12.4个月时,患者的中位缓解持续时间和无进展生存期均尚未达到。

参考资料:

[1] Janssen Initiates Rolling Submission of a Biologics License Application to U.S. FDA for BCMA CAR-T Therapy Ciltacabtagene Autoleucel (cilta-cel) for the Treatment of Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma. Retrieved December 21, 2020, from https://www.janssen.com/janssen-initiates-rolling-submission-biologics-license-application-us-fda-bcma-car-t-therapy

[2] Legend Biotech Announces Initiation of Rolling Submission of Biologics License Application to U.S. FDA Seeking Approval of BCMA CAR-T Therapy Cilta-cel for the Treatment of Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma. Retrieved December 21, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20201221005081/en